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By 妮可·圣罗曼和汤姆·希曼斯基

新墨西哥大学医院拨款 6 万美元,为两名年轻兄弟加快改变人生的治疗

家庭照片.png乍一看,很难看出这对两兄弟来说是改变一生的一天。这两个 10 岁和 12 岁的孩子看起来就像普通的男孩一样,躺在床上穿着相配的 T 恤玩电子游戏和搭乐高积木。但这对兄弟并不在家,他们在新墨西哥大学儿童医院,隶属于新墨西哥大学医院。他们即将成为该州首批接受新尖端治疗的患者,这种治疗可能会极大地改善他们的未来。

新墨西哥大学医院的团队正在使这成为可能。

虽然这两个正在玩耍的男孩可能没有完全意识到这一天的重要性,但他们的父母肯定知道。

“感觉就像圣诞节的早晨,”父亲亚伦·哈斯拉姆说道。“昨晚我睡不着觉,就像个孩子一样。这就是我的感受;我非常兴奋。”

“我们对此感到非常放心和有信心,”男孩的母亲丹妮尔·哈斯拉姆说。

片刻之后,男孩们将接受 Elevidys 静脉注射,这是新墨西哥州首次接受这种药物,可以减缓这种肌肉萎缩症的进展。新墨西哥大学儿童医院的儿童神经病学家和儿科神经肌肉专家 Meeta Cardon 医学博士是男孩们的主治医生。 

“今天,我们很高兴有机会在新墨西哥大学儿童医院为这些患者提供开创性的治疗。这是一种基因替代疗法,”她说。

漫长的旅程

孩子们在外面.png哈斯拉姆一家的这一路始于 10 年前,当时他们最大的儿子才两岁。他的一些运动技能发展存在困难。

“他走路真的很难,所以他接受了物理治疗,”亚伦·哈斯拉姆说。“他的理疗师说他可能患有一种叫做杜氏肌营养不良症 (DMD) 的疾病。”

血液检查证实他们的儿子确实患有杜氏肌营养不良症,这是儿童中最为严重和最常见的一种肌肉萎缩症。这种遗传性疾病会导致肌肉逐渐退化。

但那还不是全部。

这对夫妇被告知,如果一个兄弟姐妹患有此病,另一个也可能患有。因此,这个家庭的六个月大的儿子 teste 也被诊断患有 DMD。

什么是杜氏肌营养不良症?

  • 导致肌肉逐渐退化和虚弱的遗传性疾病
  • 症状通常发生在幼儿时期
  • 主要影响男孩
  • 由于护理水平的提高,预期寿命延长至 30 岁出头的人变得越来越普遍。
  • 有关 DMD 的更多信息,请点击此处。

img_8980.jpg“这种疾病会导致儿童长期虚弱,最终导致心力衰竭或肺衰竭,”卡登说。“尽管过去几十年来我们已经开发出了一些治疗方法,但目前还没有治愈这种疾病的方法。”

卡登表示,治疗方面的进步已经提高了 DMD 儿童的预期寿命,但仍有许多工作要做。

“我们更好地了解心脏的需求、肺部的需求,以及如何管理患者的脊柱侧弯,”卡登说。“所有这些事情都需要一个多学科团队来帮助我们的患者尽可能长时间地保持健康。我们看到我们的患者活到成年,甚至活到中年。所以,这仍然是一种非常严重的疾病。”

“这真是太令人震惊了,”亚伦·哈斯拉姆说。“我从来没有经历过任何与这种感觉相近的事情。我以前听说过肌肉萎缩症,但从未真正与任何患有这种疾病的人有过接触。对我个人来说,这是一段非常艰难的时期。” 

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“这太让人震惊了,”丹尼尔·哈斯拉姆说。“我有很多疑问,我们必须做大量的研究。”

哈斯拉姆夫妇说,研究已经成为他们生活的一部分,也是他们希望的一部分。

“当你与不同的医生和服务提供商交谈时,你会更好地了解即将发生的事情,”Aaron Haslam 说。“我们合作的第一批医生之一基本上说,这是一个尽可能拖延的问题,希望 10 年后会出现一些改变游戏规则的事情。”

十年后,发生了一些改变游戏规则的事情 做了 发生。2024 年 XNUMX 月,美国食品药品监督管理局 (FDA) 扩大了对 XNUMX 岁及以上儿童的基因疗法 Elevidys 的批准。该疗法可帮助身体制造 DMD 患者所缺乏的一种重要蛋白质,以帮助他们的肌肉。虽然不被认为是治愈方法,但人们希望基因疗法能显著减缓肌肉退化。

人们期待已久的这种治疗方法。像我这样的儿科神经肌肉专家一直在密切关注 DMD 基因疗法的发展。我照顾患有这种疾病和其他神经肌肉疾病的儿童已有 10 多年。这是我们为 DMD 提供的第一种基因替代疗法。
- 米塔卡登,医学博士,新墨西哥大学儿童医院儿童神经科医师和儿科神经肌肉专家

新墨西哥大学医院为患者投资

Elevidys 是每位患者一剂,一生仅需一次的治疗。但每剂费用高达 3 万美元。尽管 Haslam 的保险批准了该治疗,但新墨西哥大学医院领导层同意支付费用(超过 6 万美元),以便男孩们能够尽快接受治疗。在家附近接受治疗也意味着他们不必出州接受输液和治疗后至关重要的三个月监测期。

Mike Chicarelli,DNP,是新墨西哥大学医院的首席运营官。

这个决定其实很容易做出,因为这对这些患者来说是正确的选择。这是一种改变生活的药物,让他们每个人都有机会过上更好的生活。此外,这种治疗方法特别符合我们在当地提供高质量和先进护理的使命,确保患者无需离开家乡就能得到最好的护理。
- 迈克·奇卡雷利(DNP),新墨西哥大学医院首席运营官

img_0589.png“新墨西哥大学医院非常棒,”丹妮尔·哈斯拉姆说。“从一开始,护士、医生都在帮助我们。我们不需要做太多事情,比如给保险公司写信之类的。他们处理了所有事情,并且非常善于让我们了解流程,以及事情批准后的情况。工作人员和每个人都对我们和我们的孩子非常友好和友善。这是一次非常棒的经历。”

Cardon 很荣幸能够成为新墨西哥大学医院团队的一员。

“我非常感谢新墨西哥大学医院的支持,他们帮助我们让这些患者得到他们绝对需要的治疗,”卡登说。“新墨西哥大学医院支持我们的临床项目,这真是太棒了,这样那些依赖我们治疗的患者就可以在这里得到最先进的治疗,这样他们就不必为了照顾孩子而离开他们的社区、离开他们的州。”

治疗

img_1522.jpg18 年 2024 月 10 日,这对 12 岁和 XNUMX 岁的兄弟在新墨西哥大学儿童医院接受了输液治疗。卡登说,两人在最初几周可能会出现类似流感的症状,但她预计治疗将立即开始见效,产生男孩所需的肌肉蛋白质。

“我们希望在接下来的一两周内,他们能感觉良好,并且至少能看到他们的体力稳定下来,”卡登说。“输液后的监测期主要在接下来的三个月。但当然,我们会终身跟踪这些患者。”

站在儿子旁边的亚伦·哈斯拉姆面带微笑,他说这一天就像松了一口气一样。

他说:“你知道,就他们一生中能做的事情和参与的活动而言,这给他们带来了额外的希望。”

希望这种治疗能够减缓这种疾病的进展,对于妈妈来说,这意味着她的儿子可以梦想长大后想成为什么样的人——没有任何限制。

“现在,他们会说‘我不知道长大后会做什么,因为我不知道我是否会坐在轮椅上。我就是不知道,’”她说。“所以,希望他们现在能想到以前无法从事的职业。”

奇卡雷利说,正是由于社区的支持,包括对医院税收的支持,才使得这样的时刻成为可能。

他说道:“当社区投资新墨西哥大学医院这样的地方时,我们就能提供最先进、最先进的医疗护理。”

新墨西哥大学米尔利维医院

如果你有兴趣了解更多关于新墨西哥大学医院税收的信息,以及这项投资如何丰富对患者的护理并支持临床医生团队, 请访问这个网站。

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