揭示黑暗基因组

新描述的蛋白质导致有希望的新药物疗法

在高中生物学中，我们被教导数千种不同的蛋白质为我们的皮肤、肌肉、神经、器官和结缔组织中的细胞赋形。 每种蛋白质都是根据我们 DNA 中编码的模板（基因组）由氨基酸链构建的。

虽然科学家们已经成功记录了人类基因组中大约 6,000 亿个“字母”中的大部分，但他们还没有完全解开“蛋白质组”——体内相应的一组蛋白质。 事实上，我们近三分之一的蛋白质没有得到任何详细的表征，而且由这个“暗”基因组编码的 XNUMX 多种蛋白质在很大程度上仍未得到研究。

寻求更好地了解暗基因组——或许还可以发现疾病的新疗法——长期以来一直是新墨西哥大学内科医学系转化信息学系教授兼主任 Tudor Oprea 医学博士、博士的热情所在。

“只有大约 3,000 种人类蛋白质得到充分研究和理解，”Oprea 说。 “想想看——我们的药理学和生物化学教科书涵盖了大约 15% 的人类蛋白质组。完成剩下的谜题还需要做更多的工作。”

Oprea 是 Illuminating the Druggable Genome (IDG) 项目的主要研究人员，该项目由美国国立卫生研究院资助。 它包括加州大学戴维斯分校、加州大学旧金山分校、北卡罗来纳大学教堂山分校、圣路易斯华盛顿大学、西奈山伊坎医学院、迈阿密大学和马萨诸塞州大学的美国研究人员医院，以及英国、丹麦、罗马尼亚和印度的合作者。

今年前两个月，Oprea 继续获得了 1 万美元的 IDG 知识管理中心多年资助，他还将与缅因州巴港杰克逊实验室的一位同事分享新的 588,000 美元奖励。

Oprea 和 Larry Sklar 博士，UNM 病理学系杰出教授，Maralyn S. Budke 和 Robert E. Anderson 癌症药物发现杰出教授和 UNM 分子发现中心主任，还与大学的一位同事合作IDG 的资源传播和外展中心迈阿密医学院。

去年，Oprea 的 IDG 知识管理中心提出了一个优雅的四部分方案，用于根据基因及其编码的蛋白质的研究范围对基因组进行分类。

直到现在，知识赤字往往会自我延续，因为科学家更有可能获得资金来研究那些已经相对较好描述的基因组区域——有点像醉酒的人在路灯下寻找钥匙，因为那就是光的所在。

通过 IDG 联盟，NIH 正在引领全球努力，引导科学家探索未被充分研究的蛋白质，其中一些蛋白质肯定会成为新药物疗法的有希望的目标。

事实上，2018 年是为拼图增添新元素的杰出年份：随着新药在美国、欧洲和日本的批准，创纪录的 14 个新药靶点进入市场。 目前，IDG 的十字准线中有 400 个额外的“黑暗”拼图，预计很快会有更多突破。