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迈克尔·海德尔

扑灭炎症

UNM 研究显示,药物在治疗儿童局部硬皮病方面取得了可喜的成果

阿玛尼·桑切斯还是个蹒跚学步的孩子 当她的母亲阿尔玛在她的左臂下方发现一个棕色的小点时。 医生告诉她这是湿疹,并说随着女孩长大,湿疹会消失——但问题变得更糟。

“我注意到它从哪里开始蔓延到上臂,”阿尔玛说。 “我最终买了湿疹霜、洗发水、乳液——没有任何帮助。”

对于阿尔玛和她的丈夫何塞来说,这是一场寻找诊断的医疗之旅的开始。 阿玛尼曾在拉斯克鲁塞斯和白银城看过,之后阿尔伯克基的一名医生确认诊断为局部硬皮病 - 炎症引起的皮肤疤痕和硬化。

“当她看到阿玛尼并看到它有多糟糕时,她说,'我需要把你送到一个非常擅长这个的人那里,'”阿尔玛说。 “那是我们被转移到 Kalampokis 博士那里的时候。”

新墨西哥大学儿科风湿病学部助理教授 Ioannis Kalampokis 医学博士、博士看到来自全州的数百名儿童患有自身免疫性疾病和炎症——其中许多是罕见的。

碰巧的是,他已经在使用一种新疗法来治疗儿童的局部硬皮病。

医生不知道是什么导致了硬皮病。 没有治愈方法,所以他们专注于用药物控制炎症。 标准治疗是类固醇和甲氨蝶呤(一种抗癌药物)的组合,但它并不适用于所有人。

Kalampokis 在患有局部硬皮病的儿童中使用了标签外的阿巴西普。 阿巴西普是一种干扰 T 细胞活化的药物,T 细胞被认为在引发炎症作为身体免疫反应的一部分中起关键作用。 欧洲的研究表明,它对患有局部硬皮病的成年人有效,但很少用于患有这种疾病的儿童。

Kalampokis 担任了一篇论文的主要作者 最近发表在该杂志上的具有里程碑意义的论文 关节炎和风湿病研讨会 与皮肤科教授兼主席 Aimee Smidt 医学博士和儿科住院医师 Belina Yi 一起描述了 abatacept 在包括阿玛尼在内的八名年轻 UNM 患者中的成功使用。

“这是世界上第一篇关于阿巴西普治疗儿童局部硬皮病的发表论文,也是美国第一篇关于儿童或成人的论文,”Kalampokis 说。

他说,阿巴西普之前已获得 FDA 批准用于治疗幼年关节炎,具有良好的安全性。 在患有局部硬皮病的儿童中,它可以消除损害皮肤的炎症。 “一旦你在治疗早期用类固醇消除炎症反应,挑战就是实际控制它,让它永远不会复发,”他说。

Kalampokis 开始为皮肤科医生转介给他的硬皮病患者开阿巴西普处方。 “他们基本上所有其他治疗都失败了,”他说。 “我在一些先前治疗失败并观察到良好结果的患者身上使用了它,然后我开始在新患者身上使用它。”

皮肤科主席艾米·斯密特 (Aimee Smidt) 说,局部硬皮病通常是一种非常具有挑战性的疾病,患者经常会同时看皮肤科医生和风湿病专家。

"皮肤科医生被教导使用精选的免疫调节药物,但对许多患者来说,这些根本不够,”她说。“这项研究确实是一个里程碑,因为它将分享我们在 UNM 成功治疗儿童硬皮病的经验,这种安全和新颖的方法方式,并且可能会帮助全国各地患有这种罕见疾病的儿童。”

该研究是对作为 UNM 儿科风湿病诊所常规护理的一部分提供的治疗的回顾性审查。 Kalampokis 强调,需要进一步研究以全面评估阿巴西普在局部硬皮病中的治疗潜力。

到 2018 年 XNUMX 月 Kalampokis 见到 Armani Sanchez 时,她的硬皮病已经扩散到身体的其他部位。

疾病的疤痕已经到了她无法握拳,无法触摸肩膀或伸出手臂的地步。 Kalampokis 开始她每月输注阿巴西普,以及一种称为霉酚酸酯的免疫调节药物和类固醇输注。

她的母亲说,阿玛尼立即对该方案做出了回应。

“从她服药的第一天起,她的肤色就发生了变化,”阿尔玛说。 她的皮肤病变停止了进展,在物理治疗的帮助下,她的左手腕和肘部的活动范围更大。

Alma 认为 Kalampokis 改变了她女儿的生活并有效地传达了他的发现。

“我很感激我们找到了他,”她说。 “他回答了我需要回答的每一个问题。直到今天他仍然这样做。”

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